神経希少疾患に対するアンチセンス核酸医薬開発の展望と課題（第６５回日本小児神経学会学術集会　シンポジウム）

今日は分子標的医薬として開発が加速している拡散医薬、中でもアンチセンス核酸（ASO）医薬についてご紹介します。

アンチセンス核酸（ASO）は、疾患遺伝子から転写されたセンスRNA鎖に対する相補配列（アンチセンス配列）を細胞内に取り込ませて、遺伝子発現を抑制させる医薬品です。筋萎縮性側索硬化症、Dravet症候群、Alexander病の治療薬として開発中です。生命予後不良な希少疾患に対して速やかに創薬を行い個別化医療を行うことができます。

兵庫県知事選挙では斉藤知事が選ばれました。兵庫県のパンドラの箱が開いたように思います。こうなったら知事にはとことん兵庫県の隠し事をつまびらかにしてもらいたいものです。だって我々の税金がつぎ込まれているんですから、無駄遣いはしてほしくありません。