阪神小児神経筋疾患研究会に行ってきました。

脊髄性筋委縮症（SMA）という疾病の治療薬ヌシネルセンについてのおはなし。SMAは脊髄運動神経細胞の異常によって運動はじめ呼吸などの身体機能に支障をきたす疾病です。新潟病院院長中島孝先生はヌシネルセンを使用した患者さんにサイボーグ型ロボットHAL(Hybrid assist limb)を装着してもらい、運動能力の回復を試みています。同様の試みをSMA以外に球脊髄性萎縮症、筋萎縮性側索硬化症、シャルコーマリーツース病、遠位型ミオパチー、封入体筋炎、先天性ミオパチー、筋ジストロフィーに行っており保険収載されるようになっています。中島先生の話は興味深かった。最近では脊髄損傷の患者さんにも応用しているそうです。脊髄損傷には自家骨髄性間葉系幹細胞を用いた再生医療が応用されており、HALとの併用治療成績の向上が期待されます。お名刺をいただきましたので直接ご連絡することができます。